抗体寡核苷酸偶联物（AOC）与RNAi药物开发主要面临哪些关键问题？-美迪西生物医药

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contentTitle"> 抗体寡核苷酸偶联物（AOC）与RNAi药物开发主要面临哪些关键问题？

抗体寡核苷酸偶联物（AOC）与 RNAi 药物开发面临序列设计低效、偶联策略单一、规模化合成困难、精准表征缺失、体内评价不完善等关键问题，具体包括：

序列设计：难以精准定位 mRNA 最优沉默窗口，特异性与跨物种同源性难以兼顾，siRNA/ASO 设计效率低。

合成与偶联：寡核苷酸规模化合成能力不足，缺乏多样化、位点特异性的抗体 - 寡核苷酸偶联技术，难以稳定控制 DAR 值（药物抗体比）。

交付体系：缺乏 GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）、可电离脂质等高效递送载体开发能力，难以实现寡核苷酸药物高效递送。

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