医线药闻

1. 5月14日，信念医药宣布其AAV基因疗法 BBM-P002 注射液的新药临床试验申请（IND）获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床默示许可，拟治疗原发性帕金森病。

2. 5月12日，诺诚健华宣布，公司自主研发的BCL2抑制剂Mesutoclax（ICP-248）获得国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）授予突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation），用于治疗BTK抑制剂耐药后的复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）患者。

3. 近日，德国默克（Merck KGaA）申报的盐酸匹米替尼胶囊（ABSK021胶囊）拟纳入优先审评，拟用于需要系统性治疗的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。公开资料显示，匹米替尼是和誉医药研发的一种新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂。德国默克拥有该产品的全球商业化权利。

4. 5月14日，百济神州申报的1类新药BGB-16673片两项新的临床试验默示许可，拟开发治疗慢性自发性荨麻疹。公开资料显示，BGB-16673是一种口服、靶向BTK的在研嵌合式降解激活化合物（CDAC）。

投融药事

1. 近日，北京宁美浩维生物科技有限公司宣布完成数千万天使轮融资。本轮融资将用于宁美浩维基因编辑细胞疗法领域的研发与财产化进程，支持其在精准抗衰、糖尿病等慢性病治疗领域的临床应用，推动“细胞+基因”技术在临床应用中的创新突破。

科技药研

1. 5月13日，聚焦于基因和细胞治疗的邦耀生物宣布，其与浙江大学医附属第一医院血液科佟红艳教授、风湿免疫科林进教授，以及华东师范大学生命科学刘明耀教授、杜冰教授领衔的科研团队合作，于5月8日正式在国际学术期刊Cell Research发表题为：“Allogeneic anti-CD19 CAR-T cells induce remission in refractory systemic lupus erythematosus”的临床研究论文。

[1]Yang, C., Sun, C., Tan, B. et al. Allogeneic anti-CD19 CAR-T cells induce remission in refractory systemic lupus erythematosus. Cell Res (2025). https://doi.org/10.1038/s41422-025-01128-1